Los medicamentos de terapia avanzada, en adelante, ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products) constituyen nuevas estrategias terapéuticas y su desarrollo contribuirá a ofrecer oportunidades para algunas enfermedades que hasta el momento carecen de tratamientos eficaces.

Se consideran ATMPs aquellos medicamentos basados en genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería tisular) e incluyen productos de origen autólogo, alogénico o xenogénico.

Desde el punto de vista regulatorio, los ATMPs se pueden clasificar, en tres tipos de medicamentos¹:

Tipos de medicamentos de terapia avanzada

• Terapia génica: medicamento biológico formado por un principio activo que contiene un ácido nucleico recombinante, o está constituido por él, utilizado en seres humanos, o administrado a los mismos, con objeto de regular, reparar, sustituir, añadir o eliminar una secuencia génica. Su efecto terapéutico, profiláctico o diagnóstico depende directamente de la secuencia del ácido nucleico recombinante que contenga, o del producto de la expresión genética de dicha secuencia.

• Terapia celular: medicamento biológico formado por células o tejidos, o está constituido por ellos, que han sido objeto de manipulación sustancial*, como por ejemplo el cultivo celular, de modo que se hayan alterado sus características biológicas, funciones fisiológicas o propiedades estructurales pertinentes para el uso clínico previsto, o por células o tejidos que no se pretende destinar a la misma función esencial en el receptor y en el donante; utilizado por seres humanos, o administrado a los mismos, con objeto de tratar, prevenir o diagnosticar una enfermedad mediante la acción farmacológica, inmunológica o metabólica de sus células o tejidos.

• Ingeniería de tejidos: es aquel producto que contiene o está formado por células o tejidos manipulados por ingeniería, y que se emplea o se administra a las personas para regenerar, restaurar o reemplazar un tejido humano. Las células o tejidos se considerarán manipulados por ingeniería si han sido sometidos a manipulación sustancial*, de modo que se logren las características biológicas, funciones fisiológicas o propiedades estructurales pertinentes para la regeneración, reparación o sustitución pretendidas o no estén destinados a emplearse para la misma función o funciones esenciales en el receptor y en el donante.

Podrá también contener otras sustancias, como productos celulares, biomoléculas, biomateriales, sustancias químicas, soportes o matrices.

Quedarán excluidos de la presente definición los productos que contienen o están formados exclusivamente por células y/o tejidos humanos o animales no viables, que no contengan células o tejidos viables y que no ejerzan principalmente una acción farmacológica, inmunológica o metabólica.

• Medicamento combinado de terapia avanzada: aquel que incorpora, como parte integrante del mismo, uno o más productos sanitarios y su parte celular o tisular contiene células o tejidos viables, o bien, su parte celular o tisular no viable ejerce en el organismo humano una acción que pueda considerarse fundamental respecto de la de los productos sanitarios mencionados.

Adicionalmente este tipo de productos deben cumplir con el Reglamento (UE) 2017/745 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 5 de abril de 2017, sobre los productos sanitarios.

Para la fabricación de ATMPs se deben cumplir los principios de buenas prácticas de fabricación (GMP), cumpliendo con la normativa Directiva 2003/94/CE de la Comisión, de 8 de octubre de 2003, por la que se establecen los principios y directrices de las prácticas correctas de fabricación de los medicamentos de uso humano y de los medicamentos en investigación de uso humano.

*De conformidad con el anexo I del Reglamento (CE) nº 1394/2007 no se considerarán manipulaciones sustanciales: corte, trituración, moldeo, centrifugación, imbibición en disoluciones antibióticas o antimicrobianas, esterilización, irradiación, separación, concentración, purificación celular, filtrado, liofilización, congelación, criopreservación y vitrificación.

(1) Reglamento (CE) Nº 1394/2007 del Parlamento Europeo y del Consejo de 13 de noviembre de 2007 sobre medicamentos de terapia avanzada y en la Directiva 2001/83/CE del Parlamento Europeo y del Consejo de 6 de noviembre de 2001 por la que se establece un código comunitario sobre medicamentos para uso humano